中新網(wǎng)上海3月26日電(記者 陳靜)科學(xué)研究發(fā)現(xiàn)，在DNA和蛋白質(zhì)之間有個(gè)“中間人”，負(fù)責(zé)傳遞信息，mRNA就是這個(gè)“中間人”。 mRNA技術(shù)作為一種新興的治療策略引起了廣泛關(guān)注。將先進(jìn)的mRNA技術(shù)平臺(tái)與AI算法結(jié)合，并應(yīng)用于藥物和疫苗研發(fā)過程，能夠大幅提速增效，改變產(chǎn)業(yè)發(fā)展格局。

　　記者26日在走訪中了解到，中國創(chuàng)新藥企正基于其自主可控的mRNA技術(shù)平臺(tái)，聚焦有巨大臨床需求但缺乏針對性藥物的“藍(lán)海”，開發(fā)擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的mRNA創(chuàng)新藥物和疫苗。

　　云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶當(dāng)日接受采訪時(shí)透露，通過此前的合作，企業(yè)在消化吸收加拿大Providence Therapeutics公司mRNA技術(shù)的同時(shí)，展開升級(jí)。如今，研發(fā)團(tuán)隊(duì)正利用經(jīng)臨床驗(yàn)證的mRNA技術(shù)平臺(tái)快速推進(jìn)多個(gè)項(xiàng)目，其自研mRNA疫苗管線已步入高速發(fā)展期。他告訴記者，位于浙江嘉善mRNA疫苗GMP(“良好生產(chǎn)規(guī)范”)生產(chǎn)基地的年產(chǎn)能可達(dá)7億劑。

　　高效的遞送技術(shù)是mRNA療法藥效的保證。對此，羅永慶表示，除了利用引入的遞送技術(shù)，企業(yè)方面也在自主研發(fā)和開發(fā)新一代脂質(zhì)納米粒(LNP)遞送系統(tǒng)以增強(qiáng)細(xì)胞介導(dǎo)的免疫反應(yīng)。

　　據(jù)了解，從理論上說，mRNA能夠表達(dá)任何蛋白質(zhì)，可以探索治療幾乎所有基于蛋白質(zhì)的疾病。靶點(diǎn)豐富、安全性較高是mRNA藥物和疫苗的突出優(yōu)勢。上海生物制品研究所總經(jīng)理李秀玲曾表示，mRNA技術(shù)作為通用的平臺(tái)型技術(shù)，應(yīng)用場景廣泛，潛力巨大，協(xié)同推進(jìn)mRNA關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)、自主技術(shù)開發(fā)和產(chǎn)品轉(zhuǎn)化應(yīng)用，對增強(qiáng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新能力和保障民眾身體健康具有重要意義。

　　過去藥物開發(fā)一般都是一次性，即專注于識(shí)別某一特定靶點(diǎn)的分子進(jìn)行研究，通常不適用于另一個(gè)疾病目標(biāo)。在采訪中，記者了解到，mRNA被看作是可以重寫的“軟件”。當(dāng)mRNA技術(shù)構(gòu)建出類似于數(shù)字領(lǐng)域的技術(shù)平臺(tái)，更類似于形成共享式開發(fā)模式，使基于同一平臺(tái)的藥物和疫苗更快研發(fā)出來，可用于傳染病預(yù)防和癌癥治療。這顛覆了藥物開發(fā)模式，顯著提高藥物開發(fā)的生產(chǎn)力水平。這意味著，過去難以成藥的蛋白或胞內(nèi)蛋白均可由 mRNA編碼表達(dá)，且免疫原性可控，代謝產(chǎn)物純天然。mRNA技術(shù)平臺(tái)可以實(shí)現(xiàn)“核酸+遞送”的一體化，其應(yīng)用場景廣泛，潛力巨大。

　　近年來，AI算法被越來越多地應(yīng)用于生物醫(yī)藥領(lǐng)域。傳統(tǒng)的藥物開發(fā)通常需要經(jīng)歷多年的開發(fā)過程，耗資巨大，且失敗率很高。用AI藥物平臺(tái)開發(fā)新藥，效率大幅提升，時(shí)間和費(fèi)用大幅下降。不久前，中國生物技術(shù)企業(yè)英矽智能在Nature子刊NatureBiotechnology發(fā)表了關(guān)于AI制藥的論文。該企業(yè)在全球率先開發(fā)AI藥物的研發(fā)歷程備受關(guān)注。

　　mRNA技術(shù)疊加AI有望重塑產(chǎn)業(yè)格局。“mRNA技術(shù)必須和AI以及機(jī)器學(xué)習(xí)等算法結(jié)合起來才能快速發(fā)展。”羅永慶坦言，通過廣泛利用生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)，我們可以快速尋找全新潛在治療靶點(diǎn)；運(yùn)用AI等算法進(jìn)行序列設(shè)計(jì)，能夠兼顧化學(xué)穩(wěn)定性、翻譯效率和免疫原性等，在基因天文數(shù)字般的編排可能中尋找最優(yōu)解，結(jié)合實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)最終將候選分子推向臨床應(yīng)用。

　　談及自主研發(fā)mRNA腫瘤治療疫苗，羅永慶指出，個(gè)性化的mRNA腫瘤治療疫苗是通過測序明確患者腫瘤組織的基因突變，通過算法找到免疫原性好的抗原序列，之后利用mRNA技術(shù)平臺(tái)合成含有多個(gè)腫瘤新抗原序列的產(chǎn)品，回輸病人體內(nèi)，激發(fā)產(chǎn)生特異T細(xì)胞攻擊腫瘤。他透露，云頂新耀自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的mRNA腫瘤治療性疫苗有望今年進(jìn)入臨床階段。

　　在羅永慶看來，要成為生物制藥行業(yè)內(nèi)的一流企業(yè)，既要有商業(yè)化非常成功的產(chǎn)品，更要有自己的技術(shù)平臺(tái)，并實(shí)現(xiàn)全球布局。“在企業(yè)發(fā)展，第一階段云頂新耀以引進(jìn)為主，目前實(shí)現(xiàn)了自主研發(fā)與授權(quán)引進(jìn)的‘雙輪驅(qū)動(dòng)’。”他說，到2030年，企業(yè)將努力成為亞洲領(lǐng)先的綜合性生物制藥公司。關(guān)于中國創(chuàng)新藥“出海”，羅永慶直言，藥品只要有足夠競爭力，就能順利“出海”。未來云頂新耀將不斷推出具備顯著臨床差異化優(yōu)勢的同類首創(chuàng)和同類最佳新藥，滿足全球患者需求。(完)