科技日報北京7月25日電 (記者張夢然)據(jù)物理學(xué)家組織網(wǎng)24日報道，美國邁阿密大學(xué)眼科研究所醫(yī)生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復(fù)了視力。此類療法未來或能治療數(shù)百萬人的常見眼部疾病。

　　這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥，這導(dǎo)致他全身甚至眼睛里都會出現(xiàn)水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕組織的手術(shù)，但疤痕很快又長了回來。之后，安東尼奧的視力不斷惡化，最終導(dǎo)致他走路都很困難。

　　邁阿密大學(xué)眼科研究所角膜創(chuàng)新實驗室團(tuán)隊從治療安東尼奧皮膚損傷的實驗性基因治療凝膠獲得啟發(fā)，嘗試將該方法用于治療其眼部疾病。團(tuán)隊聯(lián)系了制藥商克里斯塔生物技術(shù)公司，配制了適合的藥物。

　　安東尼奧的病情是由一種基因突變引起的，該基因有助于產(chǎn)生一種名為膠原蛋白7的蛋白質(zhì)，這種蛋白質(zhì)將皮膚和角膜黏合在一起。而名為Vyjuvek的治療方法使用滅活的單純皰疹病毒來傳遞該基因的工作副本，確保蛋白質(zhì)發(fā)揮作用。眼藥水使用與皮膚版本相同的液體，只是不添加凝膠。

　　去年8月，安東尼奧的右眼在術(shù)后開始滴眼藥水。他的視力因手術(shù)恢復(fù)，而眼藥水讓疤痕不再復(fù)發(fā)，視力水平每個月都有顯著改善，現(xiàn)在為20/25(即通常所說的0.8)；今年，其疤痕組織更多的左眼在治療后，視力也得到穩(wěn)步提高。

　　團(tuán)隊表示，通過改變病毒傳遞的基因，該“滴眼液療法”未來還可用于治療多種疾病。例如福克斯?fàn)I養(yǎng)不良癥，這種營養(yǎng)不良癥影響了美國1800萬人，約占該國角膜移植手術(shù)的一半。

　　【總編輯圈點】

　　這不是一項實驗室研究，而是真實存在的病例。為了治療這位患有罕見疾病的青少年，多種創(chuàng)新療法齊下。先有治療他皮膚損傷的實驗性基因治療凝膠，后有受凝膠啟發(fā)配制的基因治療眼藥水，都取得了不錯的效果。案例的主人公是不幸的，他從出生起就受到病痛折磨，好在他生在一個生物醫(yī)療技術(shù)一直在進(jìn)步的時代，能夠擺脫長期失明的命運。而且，雖然療法針對罕見病而生，但它同樣能適用多種常見疾病，創(chuàng)新之光將照亮更多人的人生。