近日，國家藥監局藥品評審中心（CDE）就《兒童抗腫瘤藥物臨床研發技術指導原則》公開征求意見。征求意見通知中坦言，“與成人抗腫瘤藥物的研發熱度相比，兒童抗腫瘤藥的研發明顯不足。兒童腫瘤治療領域存在更為迫切的臨床需求；同時，相較于成人，兒童抗腫瘤藥物研發的難度也更大”。

　　兒童用藥研發難是個世界性難題，我國也不例外。今年8月，國家衛健委召開新聞發布會，介紹黨的十八大以來我國衛生健康科技創新與醫學教育工作進展成效時，也并沒有回避這個問題。專用品種少、適宜劑型少、生產廠家少，是我國兒童用藥面臨的普遍問題，而作為兒童用藥中更為細分的兒童抗腫瘤藥，更是因為兒童腫瘤發病率遠低于成人，而成為研發“冷門”。

　　據國際權威醫學期刊研究結果顯示：2018-2020年，我國平均每年新發兒童和青少年癌癥患者4萬多名。雖然患兒絕對數量不算多，但疾病落在每個具體患兒家庭的頭上，就是一座山。如何加強兒童抗腫瘤藥物的研發，給患兒及其家庭送去希望，是一件亟待解決的事，需要包括企業、政府、患者家庭等各方的共同努力。

　　國家對兒童藥物研發問題一直以來都非常重視，這么多年特別是近十年來，陸續出臺了近二十項專門針對兒童藥物研發的指導和鼓勵政策。例如2014年出臺了《關于保障兒童用藥的若干意見》；2016年發布了《關于臨床急需兒童用藥申請優先審評審批品種評定基本原則及首批優先評審品種的公告》；從2016年至今，先后發布了三批《鼓勵研發申報兒童藥品清單》；最新發布的《“十四五”醫藥工業發展規劃》也多次提及鼓勵兒童藥物研發，這些都為藥企投入相關藥物研發指引了方向。

　　以政策上的鼓勵和傾斜提振藥企的研發意愿，是解決兒童藥研發難題的基石。國家層面政策發力的同時，地方政府也應根據各自的具體情況，進一步出臺和完善針對兒童藥物研發的鼓勵支持政策，為相關藥企鋪設政策“快車道”。此外，納入醫保目錄中的兒童用藥，也應結合鼓勵研發申報兒童藥品清單動態調整，定期更新。

　　資金支持是增強藥企研發動力的重中之重。在醫療衛生事業公益性第一位的前提下，企業畢竟也要保障盈利。有沒有足夠的錢來支撐它們做研發？研發生產出來的藥品有沒有利潤？投入產出比大不大？這些都是藥企需要實實在在面對的問題。政府和有關部門對此除了進行直接資金支持外，諸如兒童抗腫瘤藥品研發費用加計扣除、增值稅簡易征收等間接減免優惠也可以同步施行。此外，還要鼓勵引導金融機構加大對相關藥企的支持力度，在提供優惠的、有針對性的金融產品和企業融資方面多下功夫。還可以鼓勵社會資本進入相關領域。通過這些措施解決藥企研發兒童抗腫瘤藥品的資金后顧之憂。

　　破解兒童抗腫瘤藥品研發難題還應創新研究思路、拓寬解決路徑。通過新一代信息技術賦能藥品研發，提升新靶點和新藥物的發現效率，縮短研發周期，降低研發成本。推動健康醫療大數據的開發應用和整合共享，盡快建立統一的臨床大數據平臺，為創新藥研發及臨床研究提供數據支撐。在這些方面，國內“專精特新”藥企可以有所作為。同時還要放寬視野，吸引全球醫藥創新要素向國內聚集，以人類共同智慧為相關藥品的研發貢獻力量。

　　“現代化最重要的指標還是人民健康，這是人民幸福生活的基礎”。兒童是國家和民族的未來，他們的健康連著千家萬戶的幸福。全社會應該繼續加大對包括兒童抗腫瘤藥在內的兒童藥品研發生產的關注，齊心協力推動相關產業的創新發展，破解發展難題，回應學界、業界和群眾關切，努力提升腫瘤患兒的治愈率和生存質量，莫讓兒童抗腫瘤藥成為兒童用藥的“難上之難”，以切實的行動措施筑牢健康中國之基。（李靖）